鄂尔多斯首例！“灵魂砍价救命药”在鄂尔多斯市中心医院完成首次注射治疗
据健康鄂尔多斯官方：
2021年底，国家医保局谈判代表的“灵魂砍价”一度登上热搜并刷屏朋友圈。曾经近70万元一支的诺西那生钠注射液，经过8轮价格谈判，最终被“杀”到3.3万元，并于2022年1月1日正式纳入新版国家医保目录，让不少脊髓性肌萎缩症患者及家庭重拾希望。我市医保此药报销比例居民直报81%、职工直报92%，患者自费8%—19%的费用，在家门口即可安全完成治疗，大大缓解患者的经济负担，更方便了患者的长期序贯治疗。
(相关资料图)
3月15日，患者小宇（化名）在鄂尔多斯市中心医院神经内科二区完成了诺西那生钠鞘内注射治疗，这也是该药大幅降价并纳入医保目录后，内蒙古鄂尔多斯市首例接受注射治疗的患者。
医生正在为小宇进行诺西那生钠鞘内注射治疗
鄂尔多斯市中心医院神经内科二区主任王俊梅教授
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的致残致死性疾病，全球患病率约为1-2/100000，主要特点为肢体无力和肌肉萎缩，严重的患者无法行走，甚至累及呼吸肌导致呼吸衰竭死亡。2018年5月，SMA被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，我国患者大约在25000人，每年新发患者850人左右。王俊梅教授指出，诺西那生钠注射液是全球首个脊髓性肌萎缩症疾病修饰治疗药物，用药后可改善患者生活质量，降低死亡率。需终身用药。
3月15日下午14时，治疗室里，接受局部麻醉的小宇侧卧在床上，常年罹患SMA的患者，要成功给药并非易事。由于肌肉萎缩无力，这些患者脊柱已经严重侧弯畸形，吴迎春主任结合患者全节段脊柱三维重建，对腰椎穿刺点进行精确定位，由杨红霞护士取出药品并确认药品复温至25℃，桂月江医生将5毫升诺西那生纳注射液缓缓地注入其腰椎蛛网膜下腔。吴迎春主任指出，因为这个药物对患者来说特别珍贵，在抽取和注射的时候都格外仔细、小心。注射完成后，小宇感觉良好，没有任何不适，之前无力的身体仿佛又恢复了生机，这个15岁的大男孩再次重拾信心。
吴迎春主任结合影像指导定位腰椎穿刺点
据了解，罕见病患者的用药一直是国家医保药品目录调整过程中重点关注的品种，从2019年国家医保药品目录常态化调整以来，每年都会有罕见病用药品种通过谈判的方式进入医保目录。2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中，其中就包括诺西那生钠注射液。罕见病领域专家表示，罕见病药品研发难度大、周期长，一直难以满足患者临床需求，即使研发上市，价格往往极其昂贵，这次医保目录调整，新增进目录的罕见病药品很好地填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为临床用药提供了选择，也让更多的罕见病患者得以延缓病情发展、提高生活质量。
“每一个小群体都不该被放弃”，这不仅是罕见病患者的心声，更是健康中国的美好愿景，希望更多的罕见病用药，可以经过谈判纳入医保，让患者看得起病，用得上药，为更多家庭带去新的希望。
来源：鄂尔多斯市中心医院
编辑：李黎
审核：崔继强
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